Trenutno je edina uveljavljena metoda za zdravljenje srpastih celic presaditev kostnega mozga. Nekaj bolnikov pa ima enakih darovalcev, in tudi če se ujemajo, bolniki tvegajo resne okužbe in škodljive, včasih smrtonosne, imunske odzive.
Ali je bila srpasta celica ozdravljena?
Presaditve matičnih celic ali kostnega mozga so edino zdravilo za bolezen srpastih celic, vendar se zaradi velikih tveganj ne izvajajo prav pogosto. Matične celice so posebne celice, ki jih proizvaja kostni mozeg, gobasto tkivo, ki se nahaja v središču nekaterih kosti.
Ali je srpastocelična anemija zdaj ozdravljiva?
Edino zdravilo za srpastocelično bolezen je prejem presaditve kostnega mozga odzdravega darovalca, vendar to ni možnost za večino bolnikov, je dejal Aygun, ki ni bil vključen v študiji.
Anemijo srpastih celic je mogoče pozdraviti z gensko terapijo?
“V tej študiji bo genska terapija uvedla zdrave gene v telo s ciljem popravljanja genetskih nepravilnosti rdečih krvnih celic. S tem, ko celicam omogočimo, da proizvedejo več fetalnega hemoglobina, ima to zdravljenje potencial za natančno ozdravitev srpastih celic."
Ali se življenje srpastocelične anemije konča?
Sklepi: 50 odstotkov bolnikov s srpastocelično anemijo je preživelo po petem desetletju. Velik delež umrlih ni imel očitne kronične odpovedi organov, ampak je umrl v akutnem obdobjuepizoda bolečine, sindrom prsnega koša ali možganska kap. Zgodnja umrljivost je bila najvišja med bolniki, katerih bolezen je bila simptomatska.
